Blood：功能异常的FIX可干扰正常的FIX发挥作用止血作用

IX系数（FIX）可与肝细胞下基底膜的肝细胞IV (Col4)建构。在B型白血病里，FIX-Col4的建构可增大口服的FIX的尿液回收率，在止血过程里具有重要意义。在交联重排阴性（cross-reactive material negative， CRM-）的B型白血病活体假设里评核口服的BeneFix（FIXWT）的回收情况的研究得出结论Col4建构FIX的适合浓度为~405 nM（95% CI 374-436 nM）。因此，与Col4建构的FIX量（血管储存量）是尿液FIX水平的相比之下。在预防临床上的活体假设（口服150 IU/kg FIX后7天，检测名曰动脉出血后的止血情况）里，FIXWT和半衰期延长的FIXs Alprolix（FIXFC）和Idelvion（FIXAIb）在CRM-活体里可产生相似的止血精准度。在流血的CRM- B型白血病活体里，口服FIX抗生素后，名曰动脉毁损躯干演化成第一个肺部的时间有相对来说歧异：FIXWT MaxIt； FIXFC MaxIt； FIX AIb。但在基本上B型白血病（CRM+）病征的血液循环里都存在机能异常的FIX。在预防临床上的活体假设里 ，FIX的所有制剂都不可改善强调机能异常的FIX（FIXR333Q）的CRM+活体的止血作用；FIXR333Q可与机能长时间的FIX竞争性建构Col4，FIX可能还通过其他通路持久。总而言之，CRM+ B型白血病活体假设预设抑制强调的机能异常的FIX可干扰FIX预防临床上的止血重排。更早原文：Brian Cooley， et al.Dysfunctional Endogenous FIX Impairs Prophylaxis in a Mouse Hemophilia B Model.Blood 2019 ：blood.2018884015； doi： https：//doi.org/10.1182/blood.2018884015 本文系曼恩临床（MedSci）原创编译，转载无需认可！